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地中海贫血的治疗希望

澳门百老汇游戏赌场 2017-12-11 16:11:07 生活
正在进行临床试验的分子似乎可有效对抗这种遗传性贫血。世界科技| 2014年9月15日16:52•2014年9月15日16:53 |更新通过桑德琳Cabut这是科学研究的一个美丽的故事,而最重要的,希望治疗β-地中海贫血,一个潜在的严重贫血。两队率领由Olivier赫曼教授(在内克尔医院在巴黎血液学头,红细胞卓越的实验室和研究所想象INSERM / CNRS)刚刚澄清,患者两个基本机制这种遗传性疾病变得贫血。他们的研究成果发表在Nature(8月26日)和Nature Medicine(4月)杂志上,为这些红细胞疾病的特殊治疗方法铺平了道路。第一个分子sotatercept已经在欧洲进行临床试验,并且可以由卫生当局迅速注册 - 地中海贫血是一种孤儿疾病。最常见的,β-地中海贫血的遗传性疾病会影响他们的叫,约10万名婴儿在全球范围内每年最严重的形式,特别是在亚洲,中东和地中海。在法国,患者的数量估计为600的原因是:一缺乏血红蛋白的,载氧血红细胞在系统中,它包括四个链,两条α和两个β。在β-地中海贫血是β产生链,其不足或纯合形式存在(两种基因被突变),而在童年引起严重贫血。这些患者接受复发性输血治疗,并用所谓的“螯合”药物对抗由此产生的铁超负荷。在某些情况下提出了骨髓移植,但仍然是一种特殊的策略。目前正在进行一项基因治疗试验,旨在为血液干细胞提供β-珠蛋白链基因缺陷。 ANEMIA的新方法教授......访问整篇文章受到保护已经是订阅者?登录购买此商品2€从1订阅发现订阅者版本访问整篇文章受到保护已经是订阅者?登录1€发现世界版订户订阅享受报纸在那里,当你想要买这个项目2€订阅。纸质订阅,网络和平板电脑上的100%数字报价。从1€在线新闻杂志订阅世界,Le Monde.fr为访客提供新闻的完整概述。通过法国媒体在线新闻网站Le Monde.fr,每天发现所有信息(从政治到经济,通过体育和天气)。

作者:卢罚碥

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